猪器官移植人体,基因编辑公司启函生物转向细胞疗法

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在过去的几个月里，异种器官移植领域发生的一系列的“第一”激发了人们新的希望，即用经过基因编辑的猪器官来代替人体器官，解决全球器官严重短缺的问题 —— 移植领域的一个全新时代正在到来。

和目前正在开始临床试验的几家异种移植的美国公司不同的是，有一家中国生物科技公司 —— 启函生物，正在转向细胞治疗的新领域。它的创始人之一，杨璐菡博士，基因编辑领域的重量级先驱之一，用她的心血研究弥补了很多异种移植上的重要缺憾。她率先用 CRISPR 基因编辑技术创造了可以用于移植到人体内的基因编辑猪。

异种移植的历史悠久，在 90 年代，制药公司共投入超过 20 亿美元的研究经费对猪进行基因改造，以制造与人体相兼容的可替代的猪器官。但这些努力都失败了，有两个原因：排斥反应和猪病毒可能传播给人。CRISPR 基因编辑的出现有望解决这两个问题。2013 年，杨璐菡博士作为一项 CRISPR 研究的主要参与者和作者，她的研究证明了 CRISPR 技术可用于编辑人细胞的基因。两年后，杨博士与她的哈佛导师 George Church 教授共同创立了美国公司 eGenesis，成为了美国异种移植的一支生力军。2017 年，第一只基因编辑猪在 eGenesis 诞生了。在担任 eGenesis 首席科学官的时候，她的团队已完成用 CRISPR 技术编辑猪细胞，完全去除了可传播给人体的猪内源性逆转录病毒。

同一年，杨璐菡回到国内，在杭州创办了杭州启函生物科技有限公司。2019 年，启函和 eGenesis 的团队共同创造基因编辑猪 3.0，科学家将 CRISPR-Cas9 和转座子技术结合在一起，培育出了一种特别的猪，根除了猪内源性逆转录病毒（PERV）, 具有 13 个独立的基因修饰，启函生物修改了猪与人之间免疫和凝血方面的不兼容性。同时，该基因工程猪和其器官都具有正常的生理特征、生育能力以及转基因向下一代传递的能力。猪“3.0”的诞生标志着异种器官移植在安全性和有效性上迈出了重要的一步，同时这项成果也证明了启函生物利用其高通量的基因编辑技术平台为细胞赋予了新的功能，使其在肿瘤免疫细胞疗法和再生医学应用中有较大的潜力。

杨博士谈道：“细胞疗法是我们近期的重点，异种移植一如既往仍然是我们的长期愿景。”当启函生物抢占异种移植领先地位的时候，经历了国内爆发的非洲猪瘟，和 SARS-CoV-2, 猪异种移植在国内陷入了前所未有的困境。是退出赛道，还是继续前行？从不轻言放弃的杨璐菡，带领她的团队开始转向细胞治疗领域，用另一种方法继续朝着目标前进。细胞治疗是同种异体移植，启函生物的目标是利用 CRISPR 基因编辑技术和移植排斥方面深厚的专业知识，生产能够躲避宿主免疫攻击的新一代细胞和器官，可应用于同种异体和异种移植。同种异体方面的研究工作仍然会给未来的异种移植带来巨大的助力。

George Church 博士在给 STAT 的邮件中提到“璐菡气势如虹，如果有一天她的同种异体研究继续推动了异种移植领域的发展，我一点都不会感到惊讶。”

加州大学圣地亚哥分校再生医学部门的医学教授和细胞治疗主任 Dan Kaufman 认为同种异体细胞疗法领域的一个关键点是了解患者的免疫反应并找到限制这些反应的方法，这可能会增加细胞的持久性，从而提高它们的功效。在杨璐菡的邀请下，Dan Kaufman 加入了启函的科学顾问委员会，担任启函生物科学顾问团细胞治疗团队主席。

在同种异体细胞治疗领域飞速前进的同时，启函生物并未停下异种器官移植的探索，合作方云南大学的魏洪江教授成功地将非洲猪瘟排除在他实验室的生物安全动物饲养设施之外，他仍在那里照料着启函基因编辑的猪群。杨博士相信启函一定会重新加入到异种移植的队列中，为需要器官移植的患者带来希望。

STAT 原文链接：A scientific pioneer is on the sidelines of the race in xenotransplantation (statnews.com)